研论2025·系列三丨干细胞外泌体与小核酸药物研发
发布时间:2025/07/11
浏览量:47

2025年6月26日,中国生物研究院(新型疫苗国家工程研究中心)以“干细胞外泌体及小核酸药物研发进展与挑战”为主题,举办了本年度第三期学术论坛。本次论坛由新材料科学中心安文林实验室承办,邀请了来自中国医学科学院北京协和医学院的张建民教授和中国科学院过程工程研究所卢治国副研究员,聚焦干细胞外泌体与小核酸药物研发的前沿进展与关键挑战,围绕二者在疾病干预中的机制解析、技术创新及临床转化全链条展开多维度探讨。

干细胞外泌体(Extracellular Vesicle, EV)作为干细胞主动分泌的膜性纳米囊泡,通过传递蛋白质、核酸等生物活性分子介导细胞间通讯,在再生医学、组织修复及疾病治疗领域展现出独特生物学优势,近年来已成为再生医学与生物治疗领域的重要研究方向。

 

 

 

中国医学科学院北京协和医学院张建民教授在本次论坛中以“外泌体:创新药物研发的新材料、新赛道”为题,系统阐释了EV作为创新药物研发关键材料的生物学优势与应用潜力,深入解析其在药物递送与靶向干预中的独特作用机制。同时结合团队在多能干细胞来源EV领域的最新研究进展,介绍了相关EV产品在国内外临床试验中的阶段性成果与关键数据,引发参会人员对多能干细胞EV临床应用价值的深度思考。

 

 

 

中国科学院过程工程研究所卢治国研究员以“中枢神经系统的RNA药物递送与疾病治疗”为题,分享了自己团队在核酸药物载体领域的系统工作。其团队长期深耕核酸药物载体领域,系统性地研究了多种载体材料、构建策略及递送机制。在神经系统变性等疾病研究中,团队设计的新型核酸药物载体,在提升药物稳定性、跨越血脑屏障及精准靶向病变细胞等方面展现出优势,为攻克重大疾病提供了创新载体技术思路。

 

 

 

研究院新材料科学中心立足于解决新材料佐剂及递送系统等研发中存在的重大科学问题和“卡脖子”关键技术,发展多种新型佐剂及递送材料和应用技术。隶属于新材料科学中心的安文林实验室专注于工程化外泌体载药技术的研究与转化应用,研究成果“一种可提高工程化细胞外泌体中特定核酸分子载量的方法及其应用”已获得发明专利授权(ZL 202211372857.7)。本次论坛中,安文林研究员通过“干细胞EV与小核酸药物开发:关键问题和协同突破”的报告,系统梳理了干细胞EV与小核酸药物开发中的核心科学问题,提出通过协同创新实现突破的有效途径,为该领域的前沿研究及转化应用提供了参考方向。

 

 

 

本次学术论坛汇聚领域内专家学者共探前沿,与会者围绕EV载体工程化设计、小核酸药物递送系统优化等议题深入研讨,既梳理了当前技术瓶颈与科学挑战,更通过跨学科思维碰撞凝练出协同攻关路径。未来,随着技术瓶颈的持续突破与多维度资源的深度融合,干细胞EV与小核酸药物或将改写难治性疾病的治疗格局,为患者带来更具希望的精准治疗方案。

报告专家简介:

张建民:“协和学者”特聘教授,任职于中国医学科学院/北京协和医学院,担任博导及T细胞与免疫治疗重点实验室主任。曾在耶鲁大学做免疫生物学系博士后,于约翰霍普金斯大学神经生物学系任讲师、教授。其研究聚焦干细胞定向分化、外泌体、神经免疫性疾病及肿瘤发病机制与治疗性靶点,成果发表于百余篇国际期刊,以第一作者/通讯作者身份在《Cell》(封面)、《Nature Immunology》等顶刊发文。两获中华医学科技一等奖(2018、2024年),享受政府特殊津贴,兼任农工党中央委员等多项社会及学术职务,亦是国际杂志编委、审稿人及国家基金评审专家。

卢治国:中国科学院过程工程研究所副研究员,中国医药生物技术协会生物医学成像分会委员。2014年本科毕业于青岛科技大学,2018和2021年于中国科学院过程工程研究所获硕士、博士学位,师从张欣研究员,后继续开展博士后研究,2023年留所任职。其研究方向为慢性疾病诊断与治疗的核酸药物递送技术,以一作/通讯作者在《Advanced Materials》等国际顶刊发表SCI论文20余篇(含一区Top论文10余篇),申请发明专利10项(8项授权)。获国家自然科学基金青年项目、中国博士后科学基金面上项目资助,以第三完成人获2021年北京市自然科学二等奖。

安文林:中国生物研究院安文林实验室主任,国家高端外国专家引进计划项目基金获得者、中国研究型医院学会细胞外囊泡研究与应用专业委员会(CSEV)委员。2005年毕业于瑞典卡罗琳斯卡医学院,获神经科学博士学位,2006-2021年间先后在英国剑桥MRC-LMB、伦敦大学国王学院和北京化工大学等国内外科研机构从事合成生物学、神经生物学及工程化外泌体等领域的研究工作。2021年入职中国生物研究院,研究方向为工程化外泌体载药技术的研究与转化应用,建立规模化生产高纯度干细胞与牛奶源外泌体制备平台以及小核酸药物技术平台,推进外泌体化妆品、再生医学产品等研发。在PNAS、Bioinformatics,Theranostics和Pharmaceutics等国际期刊发表多篇论文,申请发明专利10多项,主持完成多项国内外基金课题。